Một trong những đặc điểm cơ bản nhất của tế bào ung thư là sự xuất hiện của đột biến của các gen chịu trách nhiệm tăng trưởng tế bào (Gọi là oncogenes). Liệu pháp điều trị nhắm trúng đích là phương pháp tác động vào các phân tử đặc hiệu cần thiết cho quá trình sinh ung thư và phát triển khối u (Các oncogenes và những protein tạo ra bởi các oncogenes này); tác động vào các thụ thể nằm trên màng tế bào hoặc trong tế bào.

Liệu pháp trúng đích trong điều trị ung thư có 2 nhóm:

- Kháng thể đơn dòng: Là liệu pháp điều trị trúng đích tác động trên thụ thể phần ngoài màng tế bào.

- Thuốc trọng lượng phân tử nhỏ: Tác động vào thụ thể từ bên trong tế bào. Các thuốc này dành cho nhóm bệnh nhân có đột biến gen với các dấu ấn sinh học đặc trưng.

Việc ứng dụng liệu pháp nhắm trúng đích đã mang lại những thay đổi lớn trong điều trị: Kéo dài hơn nữa thời gian sống thêm với mức tác dụng phụ chấp nhận được.

Kết quả này chỉ đạt được với việc chọn lựa bệnh nhân thật kỹ càng vì thuốc tác dụng trên nhóm bệnh nhân có đột biến đặc hiệu. Điểm vượt trội so với hóa trị là khả năng ngấm vào hàng rào máu não ở điều trị nhắm trúng đích thuốc trọng lượng phân tử nhỏ, giúp cho thuốc có thể hiệu quả trên bệnh nhân di căn não.

Tác dụng phụ ít và khác biệt với hóa trị giúp các thuốc điều trị nhắm trúng đích phân tử có thể mở rộng chỉ định điều trị cho cả những bệnh nhân có chỉ số hoạt động thấp (WHO 0-3).

Vấn đề tài chính vẫn là rào cản rất lớn cho quá trình điều trị bất kể đã có hỗ trợ từ phía bảo hiểm y tế. Việc phát hiện thêm các đột biến mới, cũng như các thuốc điều trị nhắm trúng đích mới giúp cải thiện chất lượng cuộc sống, kéo dài thời gian sống thêm không bệnh và thời gian sống thêm toàn bộ.

Chính vì vậy, có thể nói liệu pháp nhắm trúng đích đã mở ra một viễn cảnh tươi sáng hơn cho bệnh nhân ung thư phổi không tế bào nhỏ giai đoạn muộn.